El tratamiento de lesiones medulares crónicas ha logrado dar un paso de gigante gracias a un nuevo procedimiento pionero generado en el Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda. El fármaco, conocido como NC1, es el primer medicamento de terapia avanzada y fabricación no industrial autorizado para su uso hospitalario por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) en España, informa «Redacción Médica».
Gregorio Rodríguez-Boto Amago, jefe del Servicio de Neurocirugía del Hospital Universitario Puerta de Hierro-Majadahonda, ha afirmado en Redacción Médica que “fue todo muy complicado, son 25 años de investigación, desde el año 1997. Ha habido un proceso largo. Al principio se inició con animales a los que se les producía una lesión medular y se probaban tratamientos diversos, provocando que hubiese una fase experimental muy larga. Después, por fin, a base de ensayos clínicos se ha podido demostrar la eficacia de este medicamento, conocido como NC1, y luego con la Aemps siempre son complicados los trámites burocráticos”.
Las diferentes reuniones con la Aemps acabaron viendo la luz a partir de 2019, cuando se logró la autorización necesaria para que el medicamento fuese utilizado “como uso únicamente hospitalario y fabricación industrial para el Puerta de Hierro. Para el hospital es un hito muy importante, de alguna manera nos posiciona como un centro de referencia en estas terapias”, explica Rodríguez-Boto.
Hasta ahora, se ha administrado la primera dosis del NC1 a un total de 17 pacientes, nueve de los cuales son de la Comunidad de Madrid y los ocho restantes de otros puntos de España. Por otra parte, se ha llegado a administrar la pauta completa del medicamento a un total de 12 pacientes, por lo que ya se ha iniciado un seguimiento por parte de los expertos para verificar que no suceda ningún problema. El seguimiento comprende tres años, es lo que la agencia ha establecido. Cuando iniciamos el tratamiento en junio del año pasado, la hoja de ruta proponía tratar 40 pacientes el primer año”, explica el neurocirujano.
Los resultados definitivos, a tres años vista
Además, Rodríguez-Boto ha puntualizado con detalle cómo se hará este tipo de seguimiento marcado por la Aemps: “Durante el primer año se hace una primera evaluación de los resultados. Después el seguimiento llega a revisarse a lo largo del segundo y tercer año, y más tarde se recopila la información y se ven los resultados de forma definitiva”.
Pese a que en un inicio el objetivo es llegar a las 40 personas, el neurocirujano no descarta que se llegue a superar este número para tener aún más datos con los que poder contrastar al final del seguimiento: “La hoja de ruta de la agencia eran 40 pacientes el primer año, 60 el segundo y 80 el tercero. Más de esta cifra es complicado porque el hospital tiene capacidad para producir células para 80 personas anuales”.
La realidad es que que aún queda tiempo para confirmar que la terapia es efectiva para los pacientes, aunque Rodríguez-Boto no esconde su felicidad por haber llegado tan lejos en una investigación iniciada por el recién fallecido jefe del Servicio de Neurocirugía del Hospital, Jesús Vaquero: “Hemos puesto la primera gran piedra, a partir de aquí si lo resultados son buenos se podrá generalizar el tratamiento con esta terapia. Se espera que se pueda ampliar a otros hospitales, y nos gustaría llegar a Europa si los resultados lo avalan”.
Madrid apuesta por un nuevo plan de Terapias Avanzadas
Consciente de la importancia y potencial de las terapias avanzadas, así como de la complejidad de su manejo a nivel clínico y regulatorio, la Comunidad de Madrid cuenta con una Estrategia Regional de Terapias Avanzadas desde 2018, y este verano tendrá lugar otro plan. Según el especialista, “la creación de la agencia 2018 es todo un acierto, porque aparte de realizar terapias regenerativas génicas, celulares y con tejidos, también potencia las CART. Ahora, estamos a la espera de qué es lo que están realizando desde la consejería de sanidad con la nueva estrategia”.
